Nie pozwólcie umierać naszym dzieciom - mówi Anna z Gliwic, mama Hani chorej na mukowiscydozę. Na Facebooku trwa akcja #FochNaPolske

Mukowiscydoza to najczęściej występująca choroba genetyczna w populacji, wpływająca na układ oddechowy oraz pracę przewodu pokarmowego.

Z inicjatywy rodziców dzieci z mukowiscydozą w social mediach ruszyła akcja #FochNaPolske. Jest to efekt kolejnej negatywnej opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie refundacji leków przyczynowych, czyli leków nowej generacji w mukowiscydozie. W Europie dostępne są trzy leki przyczynowe, czyli takie, które wpływają na przyczynę mukowiscydozy – aktywność białka CFTR. Mowa tutaj o lekach Orkambi, Kalydeco i najnowszym Symkevi. W USA do sprzedaży dopuszczono w tym tygodniu kolejny, czwarty lek przyczynowy Trikafta. Prawdopodobnie końcem tego roku będzie dopuszczony przez EMA do sprzedaży w Unii Europejskiej i w Polsce.

Leki przyczynowe są bardzo drogie

Niestety obecne w sprzedaży leki przyczynowe są bardzo drogie i niedostępne dla polskich chorych (z przyczyn finansowych). Dziennikarze Reutersa podali, że rynkowa cena dopuszczonego do sprzedaży w USA leku przyczynowego Trikafta wynosi 311 tys. 503 dolary za roczną terapię dla jednego pacjenta z mukowiscydozą. W przeliczeniu na złotówki to ponad 1,19 miliona zł rocznie.

Na podobnym poziomie kształtują się ceny pozostałych leków. Poszczególne kraje negocjowały cenę zakupu tych leków i może ona być w tych krajach niższa niż cena rynkowa. Po kilkuletnich negocjacjach w ostatnich dniach udało się dojść do porozumienia cenowego w sprawie refundacji w Hiszpanii i Wielkiej Brytanii.

- To kosmiczne ceny. Bez refundacji tych leków przez NFZ nigdy nie będzie nas stać na zakup - mówi Magda, mama siedmioletniej Paulinki chorującej na mukowiscydozę. - To niesprawiedliwe. Rząd skazuje moje dziecko na śmierć. Tymczasem co chwilę czytam o kolejnym kraju, który refunduje te leki swoim obywatelom. To bardzo niesprawiedliwe - ocenia pani Magda.

Finansowanie leków ze środków publicznych jest niezasadne

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, dostępne dowody naukowe i wyniki analiz farmakoekonomicznych oraz wytyczne krajowe i międzynarodowe przy każdym wniosku o refundacje, stwierdza, że finansowanie ze środków publicznych ocenianych leków jest niezasadne. Bez pozytywnej opinii rząd nie będzie refundował leków.

Bez refundacji tych leków przez NFZ nigdy nie będzie nas stać na zakup. To niesprawiedliwe. Rząd skazuje moje dziecko na śmierć.

Rodziców dzieci chorych na mukowiscydozę oraz dorosłych chorych oburza fakt, że zupełnie innego zdania są podobne instytucje w innych krajach. Leki przyczynowe refundowane są w ponad 18 krajach, w tym w Austrii, Australii, Czechach, Danii, Grecji, Niemczech, Republice Irlandii, we Włoszech, Holandii, Słowenii, Szwecji, Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii.

W Polsce kryteria oceny leków są niedostosowane do terapii u pacjentów z chorobami rzadkimi. Problemem jest kryterium efektywności kosztowej. Leki - w opinii oceniających - są zbyt drogie. Należy mieć jednak na względzie, że producenci ponoszą gigantyczne koszty odkrycia, przebadania i wprowadzenia na rynek leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

Według różnych źródeł ocenia się, że w Polsce żyje ponad 2500 chorych na mukowiscydozę. Większą część tej grupy stanowią dzieci i młodzież. Co 33. osoba mieszkająca w Polsce jest nosicielem zmutowanego genu CFTR.

- Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna, w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie, w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce niestety sytuacja jest dużo gorsza – ocenia Mirosław Wójcik, prezes Fundacji Oddech Życia i dodaje: - Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. Każdego miesiąca odchodzą dorośli, młodzież, ale też dzieci z mukowiscydozą.

W sprawie głos zabrała mama bohaterki naszego artykułu - pani Anna, która ma córeczkę Hanię chorą na mukowiscydozę.

- To wyjątkowo trudne, gdy od samych narodzin swojego dziecka, po otrzymaniu diagnozy - wyroku, budujesz wokół niego bezpieczne środowisko, takie, które będzie wspierające, tolerancyjne, które będzie gotowe pomóc w każdej chwili i nagle musisz wyrwać to wszystko z korzeniami. Gdy walczysz każdego dnia, aby je utrzymać w możliwie najlepszym stanie, aby dotrwało do dnia, w którym będzie można mu podać lek, czyli leczyć zamiast łagodzić objawy - wyjaśnia pani Ania i dodaje: - Gdy wiesz, że ma ono szansę żyć dłużej niż 20-25 lat, gdy pojawia się nadzieja, że doczekasz się wnuków. I nagle dowiadujesz się, że to wszystko na nic i że musisz emigrować do innego kraju tylko dlatego, że kraj w którym przyszło Ci żyć, uznał, że nie będzie refundował leku ratującego życie, podczas gdy 15 innych krajów na tym samym kontynencie podjęło przeciwną decyzję.

Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. Każdego miesiąca odchodzą dorośli, młodzież, ale też dzieci z mukowiscydozą

Pomimo takiej argumentacji, Polska refunduje leki w podobnej lub wyższej cenie np. dla pacjentów z czerniakiem (preparat Yervoy zawierający ipilimumabum – 1 fiolka kosztuje około 77 tysięcy złotych), czy pacjentów z nadciśnieniem płucnym (preparat Remodulin zawierający treprostynilum – 1 fiolka kosztuje ponad 90 tysięcy zł).

Od kilku lat pacjenci i organizacje społeczne walczą o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie. Przez ostanie 2 lata udało się zebrać ponad 17 tysięcy podpisów pod petycjami i refundację Orkambi i Symkevi. W Polsce odbyły się różne inicjatywy podnoszące świadomość społeczeństwa w temacie mukowiscydozy i problemów z jakimi zmagają się pacjenci.

Autorką „focha" jest Emilia Bakalarz, to ona jako pierwsza zamieściła post na Facebooku z „fochniętą na Polskę" córką – Jagodą, chorującą na mukowiscydozę i apelem do ministra zdrowia. Pomysł podchwycili kolejni rodzice, namawiając się na Faceboooku do tworzenia kolejnych tego typu postów.

Akcja #FochNaPolske dotrze do Ministerstwa Zdrowia?

- Cena rocznej terapii, którą trzeba przecież prowadzić do końca życia, jest nieosiągalna nawet dla najbogatszych. Dlatego apeluję do zarówno do ministra zdrowia, jak i do producenta pierwszych leków przyczynowych w mukowiscydozie - VERTEX oraz do wszystkich osób i instytucji, które mogą wpłynąć na polepszenie dramatycznej sytuacji chorych na mukowiscydozę w Polsce, aby sprawili, że żaden chory ani jego rodzina nie będzie musiał nadal żyć w ciągłym lęku o swoje życie lub życie swoich dzieci z powodu braku dostępu do leczenia - apeluje pani Anna z Gliwic.

Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna, w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie, w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce sytuacja jest dużo gorsza

I dodaje: - Aby podjęli właściwe działania, które sprawią, że każdy pacjent w Polsce, który może skorzystać z leków przyczynowych będzie objęty tym leczeniem. Aby potrafili skorzystać, z nierzadko okupionego cierpieniem i trudną walką, dorobku piętnastu krajów europejskich oraz USA, Australii, etc., który umożliwił udostępnienie tych terapii chorym. Aby nie prowadzili wyniszczającej walki o refundację, walki której końca nie dożyją niektórzy pacjenci, tylko skorzystali z doświadczeń innych. Aby nie pozwolili odchodzić dzieciom, młodym ludziom - podkreśla.

Akcja skierowana jest to ministra zdrowia, rządzących Polską oraz mediów. Na stronie https://fochnapolske.pl/wyslij/ od soboty (26 października) dostępny jest również generator pocztówek, które można wydrukować i wysłać ministrowi zdrowia.

Na Facebooku dostępny jest też generator nakładek na zdjęcie profilowe z hashtagiem #FochNaPolske:

KLIKNIJ:
Generator nakładek