Poseł Iwona Kozłowska (KO): - Od 1 kwietnia ta terapia genowa będzie dla wszystkich dzieci z SMA

Czy można powiedzieć, że za Pani sprawą program terapii genowej będzie w Polsce od 1 kwietnia dla wszystkich dzieci z SMA?
Tak można powiedzieć. O to, aby ta terapia stała się powszechnie refundowana dla wszystkich dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni czyli SMA, wraz z posłankami i posłami KO walczyliśmy już w poprzedniej kadencji Sejmu. Co prawda, rządząca wówczas Zjednoczona Prawica wprowadzała sukcesywnie badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA od kwietnia 2021 roku, ale dopiero od 2022 roku tymi badaniami została objęta cała Polska. Niestety niewiele z tego programu wynikało, bo jeśli nawet rodzice dziecka otrzymali - w wyniku tych badań - informację, że ma ono SMA, czyli poważną chorobę genetyczną, to i tak musieli sami szukać dla niego ratunku. Dlaczego? Bo Zolgensma, lek dający najlepsze rezultaty w terapii genowej SMA nie był refundowany, a jedynie dostępny po cenach komercyjnych. Na tzw. wolnym rynku kosztuje prawie 10 mln zł i jest uznawany za najdroższy lek świata. W tej sytuacji scenariusz był jeden - powszechna zbiórka pieniędzy i wyścig z czasem, bo Zolgensma jest głównie przydatna do leczenia małych pacjentów, u których objawy SMA jeszcze się nie pojawiły albo są w bardzo wczesnym stadium. Poza tym można ją podać do określonej wagi dziecka, czyli do 13,5 kg. Zaletą leku jest i to, że stosuje się go jednorazowo. Chcę podkreślić, że w Polsce w gromadzeniu funduszy na terapię genową wielce pomocna była Fundacja Siepomaga. A w zbieranie ich do puszek włączały się rodziny dzieci chorych na SMA, całe środowiska, media. Organizowano kiermasze, koncerty, wszystko  po to, aby ratować te dzieci.

Od 1 września 2022 roku podanie terapii genowej jest już w pełni finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia niemowlętom, u których po narodzinach w programie przesiewowym zdiagnozowano SMA. Ale po spełnieniu przez tych pacjentów pewnych kryteriów. Teraz będzie dla wszystkich dzieci, bez ograniczeń?
Tak. W Polsce od 1 września 2022 terapia genowa jest podawana bezpłatnie dzieciom, u których zdiagnozowano SMA, ale tylko do 6 miesiąca życia, dlatego - jako przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. SMA - zabiegałam o to, aby była dostępna dla wszystkich dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. W tym tych starszych z SMA, których rodzice nadal zbierali datki na ich ratowanie i wręcz błagali o pomoc. Dlatego w połowie marca tego roku ministerstwo zdrowia na czele z Panią minister Izabelą Leszczyną wydało w Dzienniku Urzędowym obwieszczenie, że od 1 kwietnia 2024 roku terapia ta będzie dostępna dla wszystkich dzieci z SMA. Podczas konsultacji nad tym dokumentem złożyłam do zespołu ekspertów opracowujących listę refundowanych leków, w tym Zolgensmy, propozycję zmiany zapisu, aby terapia genowa dotyczyła także pacjentów, którzy nie przechodzili badań przesiewowych po urodzeniu. Bardzo zależało mi, aby żadnego dziecka z tej terapii nie wykluczać. O to wszystko wraz z posłankami i posłami KO, ale i Lewicy oraz PSL, walczyliśmy i prosiliśmy rząd premiera Mateusza Morawieckiego, ministerstwo zdrowia, parlamentarzystów Zjednoczonej Prawicy. O pomoc, o wsparcie w tym nierównym pojedynku... Zapraszaliśmy na posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. SMA przedstawicieli ówczesnego ministerstwa zdrowia. Z jednym z rodziców dziewczynki chorej na SMA złożyliśmy petycję do Adama Niedzielskiego, wówczas ministra zdrowia i choć podpisało ją 70 tys. osób - niestety tematu tego nie podjął. Nie chciał też z nami rozmawiać żaden z jego pracowników. Po wygranych wyborach parlamentarnych rozmawiałam z premierem Donaldem Tuskiem, który bez wahania stwierdził, że wszystkie dzieci z SMA muszą mieć równy dostęp do refundacji terapii genowej Zolgensmą. Naszą inicjatywę poparła i przygotowała całość programu minister zdrowia, Izabela Leszczyna oraz minister finansów Andrzej Domański, który w budżecie państwa na 2024 rok zarezerwował 50 mln zł. Nie wykluczone, że w drodze negocjacji uda się jeszcze obniżyć cenę jednostkową leku Zolgensma.

Docierają już do Pani reakcje rodziców czy opiekunów dzieci chorych na SMA, którzy chcą leczyć swoje pociechy tą terapią genową? 
Docierają. I muszę przyznać, że utwierdzają mnie w przekonaniu, że warto było. Bo zarówno rodzice, jak i lekarze czy członkowie naszego Parlamentarnego Zespołu ds. SMA, są przekonani - a są na to dowody - że podanie tego najdroższego leku świata, naprawdę jest szansą na tzw. normalne życie tych dzieci. W przypadku, gdy choroba się rozwija i nie jest leczona, u chorego z SMA następuje m. in. paraliż, niewydolność oddechowa, zaburzenia odżywiania, a w efekcie śmierć. Podam przykład: Zosia, dziewczynka z powiatu sępoleńskiego otrzymała Zolgensmę w minionym roku. Jest systematycznie rehabilitowana i są już widoczne efekty. Siedzi samodzielnie, zaczyna - przy wsparciu rodziców - chodzić. Jest szansa na to, że w przyszłości będzie samodzielna. Będzie szczęśliwą dziewczynką, podobnie jak jej rodzice, którzy zrobili wszystko, aby zebrać ponad 9 mln zł na leczenie swojej córki. Nie ukrywam, że w takie akcje osobiście się angażowałam i pomagałam pozyskać tak ważne i potrzebne środki. Teraz polskie dzieci z SMA nie będą musiały ubiegać się o zakwalifikowanie do bezpłatnej terapii genowej w Niemczech czy we Francji, co także miało miejsce... Tak więc nie furtka, ale brama została otwarta. I niech przejdą przez nią wszystkie te dzieci z SMA, które będą do tego leczenia uprawnione - jedynie przez lekarzy, a nie przez ograniczenia administracyjne.

Na platformie X wspomniała Pani także o planach resortu zdrowia co do nowoczesnych metod leczenia mukowiscydozy. Jakie są? 
Nie tak dawno rozmawiałam o chorobach rzadkich, do których zalicza się także mukowiscydozę, z jedną z koleżanek posłanek z Klubu KO i w efekcie tego spotkania postanowiłyśmy zabiegać i o to, aby w Polsce poszerzyć dostęp chorych na mukowiscydozę do tych najnowocześniejszych metod w jej leczeniu. O co cały czas upominają się ich rodzice i opiekunowie, bo leki te łagodzą przebieg choroby i przedłużają życie pacjentom. W Polsce są refundowane od 1,5 roku, ale dla chorych powyżej 12. roku życia. Zdecydowanie na wzór innych krajów w Europie, gdzie leczenie to jest refundowane już od 6. roku życia, polscy pacjenci powinni również otrzymać szerszy dostęp do tych nowoczesnych metod. Ponieważ także w przypadku mukowiscydozy to wcześniejsze włączenie najlepszych leków staje się gwarancją lepszych efektów leczenia i poprawienia komfortu życia pacjentów. Pamiętajmy, że jest to również zabójcza i przewlekła choroba rzadka, którą charakteryzują postępujące zaburzenia - przede wszystkim układu oddechowego, które dotyczą aż 90 proc. chorych. Również układu pokarmowego i rozrodczego. Przed nami więc kolejne zadania w trosce o przyszłość małych pacjentów, którzy wraz z rodzicami czy opiekunami dzielnie walczą z tak ciężkimi i przewlekłymi chorobami, jak te rzadkie. Wiem, że w przypadku mukowiscydozy ministerstwo zdrowia jest już w trakcie negocjowania tej zmiany w refundacji.